La Comisión Europea ha aprobado Evrysdi (risdiplam) en su nueva presentación de comprimidos como el primer y único medicamento oral para la Atrofia Muscular Espinal (AME). Esta innovadora formulación en comprimidos de 5 mg, estable a temperatura ambiente, puede tragarse entera o disolverse en agua, y no requiere refrigeración, lo que facilita su administración en casa, ofreciendo mayor libertad e independencia a los pacientes. Este avance representa una solución no invasiva que simplifica el almacenamiento y la administración del tratamiento diario de la AME.

El doctor Levi Garraway de Roche destacó que la flexibilidad del nuevo comprimido de Evrysdi mejora significativamente el curso de la enfermedad para más de 18.000 personas tratadas, gracias a su probada eficacia, seguridad y comodidad. Evrysdi actúa aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central y los tejidos periféricos. La aprobación se basa en un estudio de bioequivalencia que confirmó la misma eficacia y seguridad que la solución oral original. El comprimido de 5 mg es adecuado para personas a partir de dos años con peso igual o superior a 20 kg que puedan tragar sin sonda, mientras que la solución oral seguirá disponible para otras dosis o preferencias.