La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización condicional de Zemcelpro (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas) en la Unión Europea. Este nuevo tratamiento con células madre está dirigido a adultos con cánceres hematológicos que requieren un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, especialmente aquellos que no disponen de un donante adecuado. Zemcelpro es una terapia celular que utiliza células madre de sangre de cordón umbilical de un donante, algunas de las cuales han sido cultivadas y multiplicadas (dorocubicel) para aumentar su número, lo que mejora la eficacia de unidades pequeñas de sangre de cordón umbilical. Este fármaco fue apoyado por el programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, diseñado para medicamentos con potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas.

La recomendación se basa en un análisis conjunto de dos estudios que incluyeron a 25 pacientes, mostrando que el 84% logró el injerto de neutrófilos en un promedio de 20 días y el 68% el injerto de plaquetas en 40 días. Los efectos secundarios más comunes en un grupo más amplio de 116 pacientes incluyeron niveles bajos de células sanguíneas y anticuerpos, hipertensión, infecciones y síndrome de injerto; también se reportó enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda en el 60% y crónica en el 13%. A pesar de los riesgos, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) y el Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) de la EMA concluyeron que los beneficios de Zemcelpro superan los posibles riesgos para los pacientes que carecen de donantes compatibles. Para confirmar su seguridad y eficacia a largo plazo, se ha solicitado a la empresa estudios de seguimiento y adicionales.