Un nuevo fármaco español, QTX153, ha mostrado un gran potencial contra el Síndrome de Rett en modelos preclínicos, presentando resultados prometedores en el congreso científico anual de la International Rett Syndrome Foundation en Boston. Este compuesto, desarrollado por Quimatryx y Fundación Kærtor, y codesarrollado en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras bajo la supervisión de la Dra. Sònia Guil, consiguió revertir una parte importante de los síntomas asociados a esta rara enfermedad neurológica, que afecta principalmente a niñas. Además, QTX153 ha demostrado una muy baja toxicidad, incluso en dosis elevadas en modelos animales, lo que es crucial para su futuro desarrollo clínico.

QTX153 actúa como un potente inhibidor de la proteína HDAC6, la cual se encuentra sobreactivada en el Síndrome de Rett debido a una mutación en el gen MECP2. A diferencia de otros inhibidores de HDAC6 probados anteriormente, QTX153 destaca por su capacidad para atravesar eficientemente la barrera hematoencefálica tras una administración oral, un factor clave para su efectividad. Los ensayos preclínicos, realizados en células neurales humanas y modelos animales, mostraron una recuperación significativa en la organización y función neuronal, así como en el control motor y comportamiento. Estos excelentes resultados sitúan a QTX153 en la casilla de salida para su desarrollo clínico, con los centros colaboradores trabajando ya en la validación regulatoria.