La lista de los diez medicamentos más caros en Estados Unidos para 2025 está dominada por nueve terapias génicas, con precios que oscilan entre los 2.2 y los 4.25 millones de dólares por paciente. Aunque estos altos costos se justifican por su valor terapéutico y, a menudo, por ser una administración única para enfermedades raras, la realidad es que un precio elevado no siempre se traduce en mayores ingresos para las farmacéuticas. De hecho, el acceso a estas terapias es muy limitado, incluso testimonial, como demuestran casos como Hemgenix, que solo llegó a 12 pacientes en un año fiscal, o Roctavian, con apenas cuatro pacientes desde su aprobación. Esta dificultad en el desempeño comercial ha llevado a situaciones como la adquisición de Bluebird Bio, pionera en terapias génicas, por firmas de capital privado tras enfrentar serias dificultades para consolidarse en el mercado.

Entre los medicamentos más destacados, Lenmeldy de Kyowa Kirin ocupa el primer lugar con un precio de 4.25 millones de dólares, aunque su lanzamiento en EE. UU. ha sido lento, con solo un paciente tratado hasta abril. Otros tratamientos como Elevidys de Sarepta (3.2 millones de dólares para distrofia muscular de Duchenne) han sido objeto de controversia por la falta de evidencia concluyente y alertas de toxicidad hepática. Lyfgenia de Bluebird Bio (3.1 millones de dólares para anemia de células falciformes) compite con una terapia más económica, Casgevy (2.2 millones), lo que también ha afectado su adopción. A pesar del gran potencial y las justificaciones de ahorro a largo plazo ofrecidas por las compañías, el reto principal sigue siendo la limitada adopción y el acceso real de los pacientes a estas innovadoras, pero costosas, terapias.