Affinia Therapeutics, una empresa especializada en terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV), ha anunciado el cierre de una ronda de financiación Serie C de 40 millones de dólares (36,4 millones de euros). La inversión fue liderada por New Enterprise Associates (NEA) y contó con la participación de Eli Lilly & Company, así como de inversores previos como GV (Google Ventures) y Atlas Venture. Los fondos obtenidos se destinarán principalmente al avance del AFTX-201, una terapia génica de primera clase diseñada para tratar la miocardiopatía dilatada (MCD) causada por la mutación del gen BAG3. Esta mutación resulta en una deficiencia de la proteína funcional crucial para mantener la estructura y función de las células cardíacas, afectando a más de 70.000 pacientes en EEUU, Reino Unido y Europa. La necesidad de nuevas terapias es urgente, dado que aproximadamente el 25% de los pacientes con MCD requieren un trasplante cardíaco a pesar del tratamiento farmacológico.

El programa AFTX-201 utiliza una tecnología innovadora: una cápside AAV diseñada mediante inteligencia artificial generativa, que le permite dirigirse específicamente al corazón y al músculo esquelético, evitando el hígado. Esta tecnología ha demostrado en modelos animales la capacidad de restaurar completamente la función cardíaca mediante una única administración intravenosa. Affinia planea presentar la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) en el cuarto trimestre de 2025 para posteriormente iniciar el ensayo clínico UPBEAT de fase 1/2 en el primer trimestre de 2026. El CEO de Affinia, Rick Modi, enfatizó que esta financiación reconoce el potencial de sus cápsides cardiotrópicas y acerca el AFTX-201 a convertirse en el tratamiento génico líder para la MCD por BAG3. Además, parte de la inversión se destinará a otros candidatos en la cartera de la compañía enfocados en enfermedades genéticas graves del sistema cardiovascular y neurológico.