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NOTICIA DEL SECTOR SANITARIO

🧫 Terapia CAR-T Tándem salva a niños con leucemia avanzada en España

Científicos del Hospital La Paz de Madrid lograron una supervivencia del 70% en once niños y jóvenes adultos con leucemia avanzada sin otras opciones, utilizando una novedosa terapia CAR-T tándem que detecta simultáneamente los antígenos CD19 y CD22.

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La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz en Madrid ha logrado un avance sin precedentes en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) avanzada, al utilizar una innovadora estrategia de terapia CAR-T en tándem. La LLA-B es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia, y aunque las células CAR-T estándar ofrecen una alta supervivencia inicial, más de la mitad de los pacientes recaen, lo cual es la principal causa de mortalidad pediátrica. Estas recaídas se deben frecuentemente al "escape antigénico", donde las células tumorales ocultan la molécula que las CAR-T detectan (CD19), volviéndose invisibles a la terapia. Para contrarrestar esto, el equipo de la Unidad CRIS produjo una terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes: CD19 y CD22. De esta forma, si el tumor oculta una de ellas, las células modificadas genéticamente son capaces de detectar la otra, dificultando la recaída de la enfermedad.

Este enfoque terapéutico se llevó a pacientes pediátricos y adultos jóvenes ($\leq 24$ años) con LLA-B de alto riesgo, quienes ya habían sido tratados sin éxito con múltiples estrategias, incluida la terapia CART-19, y no tenían alternativas con las terapias convencionales. La terapia, administrada bajo un régimen de uso compasivo, se aplicó a once pacientes con la enfermedad en fase avanzada. Tras un seguimiento promedio de 20 meses, los investigadores constataron que siete de estos pacientes están libres de la patología con una buena calidad de vida. La supervivencia global de este grupo, que no tenía otras opciones, es de alrededor del 70%. Este estudio, publicado en la revista eBiomedicine, representa el primer reporte clínico con este enfoque terapéutico en Europa y España, consolidando al país como un referente internacional. Gracias a estos resultados, la Unidad CRIS ya ha iniciado un ensayo clínico para validar y ampliar esta estrategia innovadora.

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