La vosoritida, desarrollada por BioMarin Pharmaceutical, ya está disponible comercialmente en Argentina como la primera medicación diseñada para actuar sobre la causa subyacente de la acondroplasia. La acondroplasia es la forma más común de displasia esquelética, caracterizada por baja estatura y crecimiento óseo desproporcionado, que afecta a aproximadamente 1 de cada 25.000 recién nacidos. La droga funciona como un análogo de un péptido natural (CNP) para contrarrestar la hiperactivación del receptor FGFR3, que es el que bloquea el crecimiento de los huesos. El tratamiento se administra como una inyección subcutánea diaria y está indicado para niños desde los 4 meses de edad hasta que se les cierran los cartílagos de crecimiento (alrededor de los 16 a 18 años). Anteriormente, los pacientes podían obtenerla a través del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos no Registrados (RAEM), pero su disponibilidad comercial oficial busca facilitar el acceso. Este medicamento fue presentado en 2021 y ya está aprobado y disponible en más de 55 países, incluyendo Estados Unidos, Europa y Brasil.

La disponibilidad de vosoritida marca un avance trascendental porque, hasta su llegada, no existía un tratamiento farmacológico que se enfocara en la causa, sino solo en las consecuencias de la enfermedad. Los estudios clínicos demostraron que la terapia logra un aumento significativo en la velocidad de crecimiento anualizada (VCA), registrando una mejora estadísticamente significativa de 1,57 cm/año en VCA respecto al placebo en un estudio Fase 3. Especialistas y asociaciones de pacientes (ACONAR y Acondroser) celebran que esta nueva terapia permite modificar significativamente el curso de la acondroplasia, no solo aumentando la talla, sino también reduciendo el impacto de las comorbilidades asociadas y mejorando la calidad de vida, la autonomía y la inclusión social de los niños. La expectativa es que esta aprobación oficial en Argentina se traduzca en un acceso ágil y sostenido para todas las familias que lo necesiten.