Bayer ha anunciado la disponibilidad en España de Beyonttra (acoramidis), la primera terapia oral que consigue una estabilización prácticamente completa de la proteína transtiretina (TTR) en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM). Este tratamiento de molécula pequeña y selectiva actúa directamente sobre el origen molecular de la ATTR-CM, uniéndose a la TTR para impedir su desdoblamiento y la consecuente formación y acumulación de depósitos de fibrillas de amiloide en el corazón. La ATTR-CM es una enfermedad cardíaca grave, subdiagnosticada y subtratada, cuyos síntomas inespecíficos dificultan el diagnóstico, haciendo que los pacientes esperen una media de 39 meses para recibir la identificación correcta de la patología. Sin tratamiento, la supervivencia media de estos pacientes oscila entre 2,6 y 3,6 años.

La llegada de acoramidis marca un avance relevante en el manejo de esta enfermedad, ya que permite intervenir en etapas más tempranas del proceso patológico. Su aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, el cual demostró un beneficio significativo y sostenido frente a placebo. Entre los hallazgos más destacados se encuentra una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, observándose beneficios clínicos desde el tercer mes de tratamiento. Además, se evidenció una reducción del 50% en la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, junto con mejoras en la capacidad funcional y la calidad de vida de los pacientes. Este mecanismo de estabilización casi completa de la TTR contribuye a preservar la función cardíaca y prolongar la supervivencia.