Bayer ha lanzado en España Beyonttra (acoramidis), un modulador oral selectivo destinado al tratamiento de primera línea de la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM). Esta enfermedad cardiaca es grave, infradiagnosticada e infratratada, y ocurre cuando la proteína transtiretina (TTR) se desestabiliza, liberando fragmentos que se pliegan de forma anómala y forman depósitos de fibrillas de amiloide en el corazón, lo que reduce su capacidad de bombear sangre. Sin tratamiento, la supervivencia media de estos pacientes oscila entre 2,6 y 3,6 años. Beyonttra se destaca por ser la primera opción terapéutica que ofrece una estabilización prácticamente completa ( $\geq 90%$ ) de la TTR, actuando directamente sobre el origen molecular de la ATTR-CM para impedir el desdoblamiento de la proteína y, por lo tanto, frenar o detener la acumulación de depósitos amiloides en el tejido cardíaco. Expertos han señalado que este fármaco podría ser "el primer ejemplo de medicina de precisión" disponible en cardiología.

La evidencia que respalda el medicamento proviene del ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, que demostró un beneficio clínico significativo y sostenido frente a placebo. Entre los hallazgos cruciales se encuentra una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses. Los beneficios clínicos se observaron de manera rápida, tan pronto como desde el tercer mes de tratamiento. Además, el ensayo evidenció una reducción del 50% en la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, junto con mejoras en la calidad de vida y la capacidad funcional de los pacientes. Los resultados muestran una oportunidad real para modificar el curso de la enfermedad, ofreciendo beneficios rápidamente medibles y observables en biomarcadores clave.