La Terapia Génica se ha convertido en un tratamiento prometedor de presente y futuro en patologías de origen genético, ya que, con una única administración, puede llegar a restaurar el funcionamiento de células y tejidos en aquellos pacientes que presentan una enfermedad debido a una alteración genética. Dentro de las terapias avanzadas, estas son las que actualmente concentran un mayor número de ensayos clínicos y las que muestran los resultados más prometedores, ya que proporcionan un beneficio al restablecer el funcionamiento del gen o genes defectuosos.

Para poder construir las bases que llevarán estos procedimientos médicos al Sistema Nacional de Salud, Pfizer, junto con un panel de expertos multidisciplinar, han elaborado el documento ‘Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud’, que ha sido presentado este miércoles en el Congreso de los Diputados. En el documento se llegan a ofrecer toda una variedad de recomendaciones que tienen como objetivo favorecer el acceso a la Terapia Génica en España.

Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer España, afirma que “la Terapia Génica tiene el potencial de ofrecer una mejora sustancial en determinadas patologías que hasta el momento no tienen tratamiento. Impulsar el desarrollo y acceso de la Terapia Génica en nuestro sistema de salud nos parece que es clave para abrir un nuevo escenario de posibilidades para los pacientes y para la sanidad en nuestro país”.

Por otra parte, Francina Munell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón, ha señalado que “la llegada de la Terapia Génica supone uno de los mayores avances científicos de las últimas décadas. Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales. Nuestro reto es establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial”.