Novartis ha anunciado resultados positivos de primera línea del ensayo de Fase III VAYHIT2 que evalúa ianalumab en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) que habían sido tratados previamente con corticosteroides. El estudio demostró que ianalumab, administrado junto con eltrombopag, prolongó significativamente el tiempo hasta el fracaso del tratamiento (TTF), el punto final primario del estudio, que mide cuánto tiempo los pacientes mantienen niveles seguros de plaquetas durante y después del tratamiento. Además, los pacientes tratados con ianalumab experimentaron una tasa significativamente mayor de mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas a los seis meses, el punto final secundario clave. El perfil de seguridad de ianalumab fue consistente con lo observado previamente en otros estudios clínicos.

La PTI es un trastorno autoinmune raro que se caracteriza por un recuento bajo de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de sangrado y fatiga crónica, y a menudo requiere tratamiento de por vida que impone una carga significativa. Los resultados de VAYHIT2 sugieren que ianalumab podría ofrecer un control de la enfermedad a largo plazo con un curso corto de cuatro dosis mensuales, lo que permitiría a los pacientes períodos prolongados sin tratamiento. Ianalumab es un anticuerpo monoclonal que actúa de dos formas sobre las células B: su depleción y la interrupción de las señales mediadas por BAFF-R que afectan su función y supervivencia. Novartis planea incluir estos datos en futuras presentaciones regulatorias en 2027, y ianalumab ya ha recibido la designación de Medicamento Huérfano.