La Evidencia del Mundo Real (RWE) está revolucionando la industria farmacéutica al ofrecer una nueva dimensión para la toma de decisiones, yendo más allá de los ensayos clínicos controlados. Respaldada por reguladores como la FDA, la RWE es una herramienta clave que proporciona insights estratégicos sobre el uso, seguridad y efectividad de los fármacos en contextos reales. Permite obtener respuestas más rápidas y contextuales a preguntas clave de eficacia y seguridad, utilizando grandes volúmenes de datos de diversas fuentes como registros clínicos, bases administrativas y encuestas de pacientes. Su integración temprana en el desarrollo de medicamentos acelera la entrada al mercado y mejora la planificación post-comercialización.

Entre los principales usos de la RWE se encuentra el apoyo a las decisiones regulatorias, como la aprobación de nuevos medicamentos y extensiones de indicación, habiendo sido aceptada por la FDA en terapias oncológicas, antimicrobianas y huérfanas. También es fundamental para demostrar el valor terapéutico ante financiadores y sistemas de salud, lo cual es crucial para obtener reembolsos y una adopción sostenida, ya que muestra cómo funciona el tratamiento en el mundo real. Además, contribuye a mejorar la eficiencia de los ensayos clínicos, reduciendo costes y tiempos. Aunque la RWE complementa y multiplica el valor de los ensayos clínicos aleatorizados, presenta desafíos relacionados con la calidad y heterogeneidad de los datos, sesgos y la necesidad de metodologías analíticas robustas. Integrar la RWE es una decisión estratégica fundamental para las compañías que buscan competir en un entorno más exigente y orientado a resultados tangibles.