Arrowhead Pharmaceuticals y Novartis han formalizado un acuerdo global de licencia y colaboración para el desarrollo de ARO-SNCA, una terapia de ARNip en fase preclínica de Arrowhead, dirigida a la alfa-sinucleína para el tratamiento de sinucleinopatías como la enfermedad de Parkinson. El acuerdo también abarca otros objetivos de colaboración que emplearán la plataforma patentada de Arrowhead, Targeted RNAi Molecule (TRiM™). Como parte de este acuerdo, Arrowhead recibirá un pago inicial de 200 millones de dólares y tiene la posibilidad de obtener hasta 2.000 millones de dólares adicionales en pagos por hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas, junto con regalías escalonadas sobre las ventas comerciales que podrían alcanzar hasta dos dígitos.

Este acuerdo es significativo debido a la capacidad demostrada de la plataforma TRiM de Arrowhead para la administración al sistema nervioso central (SNC), incluso a regiones cerebrales profundas, mediante administración subcutánea, lo que representa un avance importante para enfermedades neurodegenerativas difíciles de abordar. Novartis, con su experiencia en neurociencia, considera que la tecnología TRiM tiene un gran potencial para la entrega efectiva de medicamentos de ARN al cerebro para transformar la vida de pacientes con párkinson y otras enfermedades neurodegenerativas. Según los términos, Arrowhead completará la investigación preclínica para la solicitud de ensayo clínico, tras lo cual Novartis asumirá el control exclusivo del desarrollo, fabricación, asuntos médicos y comercialización.