Un nuevo tratamiento de terapia génica, llamado AMT-130, ha logrado por primera vez ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria. Desarrollado por la empresa uniQure, este tratamiento se administra una única vez en la vida a través de una compleja cirugía cerebral que puede durar entre 12 y 18 horas. En un ensayo clínico con un número reducido de pacientes (29 en total), el grupo que recibió una dosis alta del fármaco mostró una ralentización del 75% en la progresión de la enfermedad, lo que podría retrasar en cuatro años el deterioro que normalmente se esperaría en uno solo.

Aunque los resultados son considerados "históricos" y "muy alentadores" por algunos investigadores, también se reciben con cautela. Los datos aún no han sido publicados en una revista científica revisada por pares y se basan en un número muy pequeño de pacientes. Algunos expertos, como el neurólogo José Luis López-Sendón, consideran que los datos son de "baja calidad científica". La empresa planea solicitar la aprobación acelerada a la FDA a principios del próximo año, pero uno de los principales obstáculos para su uso generalizado, si se aprueba, sería la compleja neurocirugía necesaria para administrarlo.