La empresa de biotecnología UniQure ha anunciado resultados muy prometedores para su terapia génica AMT-130, destinada a tratar la enfermedad de Huntington. Un análisis a 36 meses de un ensayo de fase 1/2 ha demostrado que el tratamiento puede ralentizar la progresión de la enfermedad en un 75% en los pacientes que recibieron la dosis más alta. Esta mejora se midió utilizando la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (UHDRS), donde los pacientes tratados mostraron un deterioro significativamente menor en comparación con el grupo de control. Gracias a estos datos positivos, UniQure planea solicitar la aprobación de comercialización de la terapia, posiblemente en el primer trimestre de 2026.

Además de la mejora en la escala UHDRS, el tratamiento también mostró una ralentización del 60% en la pérdida de la capacidad funcional total (TFC), que evalúa la autonomía de los pacientes en sus actividades diarias. Asimismo, se observó una reducción de un biomarcador clave de neurodegeneración. A pesar de que el ensayo enfrentó una pausa de seguridad en 2022, los datos más recientes han sido muy bien recibidos y refuerzan la convicción de la compañía de que AMT-130 tiene el potencial de transformar radicalmente el tratamiento de la enfermedad de Huntington.