El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una recomendación positiva para la aprobación de Wayrilz (rilzabrutinib), desarrollado por Sanofi, como un nuevo tratamiento para adultos con trombocitopenia inmunitaria (PTI) que son refractarios a otras terapias. De ser aprobado, Wayrilz se convertirá en el primer inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) para la PTI en la Unión Europea. La PTI es una compleja enfermedad de desregulación inmunitaria caracterizada por un bajo recuento de plaquetas (<100.000/μL), que resulta en síntomas hemorrágicos, hematomas, fatiga física, deterioro cognitivo y riesgo de tromboembolismo, incluyendo hemorragias potencialmente mortales. Wayrilz aborda la causa subyacente de la enfermedad mediante la modulación multiinmunitaria, inhibiendo selectivamente la diana BTK gracias a la tecnología Tailored Covalency de Sanofi. Brian Foard, de Sanofi, destacó que esta recomendación es un avance crucial, ya que Wayrilz muestra la promesa de abordar la causa principal de la PTI y refuerza el compromiso de la compañía con las necesidades no cubiertas en enfermedades raras e inmunológicas.

La opinión favorable del CHMP se fundamenta en los datos del estudio pivotal de fase 3 Luna 3, el cual cumplió con sus objetivos primarios y secundarios. Este ensayo multicéntrico y aleatorizado evaluó la eficacia y seguridad del compuesto frente a placebo en pacientes adultos y adolescentes con PTI persistente o crónica. Wayrilz se convierte en el primer estudio de fase 3 que demuestra un impacto positivo en el recuento sostenido de plaquetas, el sangrado y otros síntomas de la PTI utilizando un inhibidor oral y reversible de la tirosina quinasa de Bruton. El criterio de valoración principal para la UE fue la proporción de participantes adultos que lograron recuentos de plaquetas iguales o superiores a 50.000/μL durante al menos ocho de las últimas 12 semanas del período de tratamiento ciego, sin necesidad de terapia de rescate. Además, el compuesto se está investigando para el tratamiento de otras enfermedades raras, aunque estas indicaciones aún están en fase de investigación.